Effectuer toute action de recherche scientifique (en ce inclus notamment le suivi des essais cliniques) visant à améliorer la compréhension et la connaissance, à soigner, et à guérir la mucopolysaccharidose de type iii, autrement dénommée syndrome de sanfilippo ainsi que toute autre maladie orpheline ; acquérir, valoriser et céder tous actifs scientifiques ou autres relatifs au syndrome de sanfilippo et/ou à toute autre maladie orpheline, viser à réduire les handicaps, qu'ils soient mentaux ou physiques, générés par ces maladies, et plus globalement améliorer la prise en charge des patients et de leur famille, soutenir les patients et leur famille, sensibiliser auprès de groupes d'intérêts tels que, à titre de simples exemples, chercheurs, sociétés biotechnologiques, laboratoires pharmaceutiques, autorités de régulation, comités éthiques, agences de santé, médecins, cliniciens, grand public, associations, à la mucopolysaccharidose de type iii et toute autre maladie orpheline, levée de fonds, de parrainage, ou toute sollicitation de soutien financier ou sous d'autres formes, au profit de l'association et de ses missions, communiquer en faveur du syndrome de sanfilippo et de toute autre maladie orpheline ;
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