Aider les enfants handicapés ou polyhandicapés dans l'amélioration de leur quotidien et apporter à leurs proches un accompagnement dans leurs démarches; oeuvrer en vue d'apporter et favoriser toutes les solutions curatives concernant la maladie de blackfan diamond et ce directement ou indirectement; apporter son soutien à toutes actions concernant les maladies génétiques rares