Soutenir la recherche en thérapie génique ; sensibiliser l'opinion et faire connaître la maladie rare, aspartylglucosaminurie ou agu ; aider l'association américaine, raretrait hope fund, à financer l'essai clinique de thérapie génique en cours au centre de recherche de l'unc, university of north carolina, afin de mettre au point un traitement pour les patients agu, traitement qui pourrait permettre une avancée significative dans le domaine de la thérapie génique et bénéficier à bon nombre d'autres maladies pour lesquelles il n'existe aujourd'hui aucun traitement
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